Les maladies métaboliques héréditaires sont provoquées par des défauts au niveau des gènes. Bien que rares, ces maladies peuvent avoir des conséquences dévastatrices pour les patients et leurs familles. Les recherches menées par l'industrie pharmaceutique se poursuivent dans la mise au point de traitements spécialisés.
Maladie: Maladies métaboliques héréditaires
Dernière mise à jour: mai 2005
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Questions fréquemment posées: Quelles sont les perspectives d'avenir?
Grâce aux nombreux progrès réalisés dans la compréhension des causes des maladies métaboliques héréditaires, de nombreuses nouvelles approches thérapeutiques sont actuellement à l'étude. Elles comprennent le développement de nouveaux substituts enzymatiques et protéiques qui pourraient permettre de traiter un plus grand nombre de ces maladies invalidantes. A plus long terme, l'espoir existe d'isoler certains gènes qui seraient à même de corriger les maladies héréditaires.