Als erbliche Stoffwechselstörungen wird eine Gruppe von Krankheiten bezeichnet, die durch verschiedene Gendefekte verursacht werden. Sie sind zwar relativ selten, können jedoch verheerende Folgen für die Patienten und ihre Angehörigen haben. Die Forschung der pharmazeutischen Industrie hat zur Entwicklung vieler spezieller Medikamente geführt. Dennoch sind weitere Verbesserungen nach wie vor dringend erforderlich.
Krankheit: Erbliche Stoffwechselstörungen
Fassung vom: Mai 2005